식품의약품안전처가 발작성 야간 혈색소뇨증과 유방암을 적응증으로 한 신약 2건을 품목허가했다고 30일 밝혔다.

먼저 한독의 수입 신약 ‘엠파벨리주’(성분명 페그세타코플란)는 발작성 야간 혈색뇨증 치료제로, 선천성 체내 면역 체계 중 하나인 보체단백질(C3 및 C3b)과 결합해 이들의 미생물 파괴 반응을 막으면서 혈관 내·외 용혈을 억제하는 기전을 갖고 있다. 

발작성 야간 혈색소뇨증은 유전자 돌연변이로 인해 보체단백질이 혈관 내 적혈구를 파괴해 용혈 작용이 일어나는 질환이다. 이 과정에서 혈전이 생기고 야간의 용혈 현상에 따른 혈색 소변을 보이는 증상을 동반한다. 급성 신부전, 감염, 출혈 등을 유발해 심하면 사망에 이를 수 있다. 

이어 한국아스트라제네카의 ‘티루캡정’(성분명 카피바설팁)은 유방암 신약이다. ‘세린⋅트레오닌 키나아제 AKT 단백질’의 활성을 막아 세포 내 신호전달 경로를 차단하고 종양세포의 생존과 증식을 억제한다.

이는 호르몬 수용체(HR)는 양성, 인간 표피 성장인자 수용체(HER2)가 음성이면서 세포 증식, 생존, 대사와 연관된 신호전달 경로에 관여하는 유전자인 PIK3CA, AKT1, PTEN 중 한 가지 이상 변이가 있는 국소 진행성 또는 전이성 유방암 성인 환자를 대상으로 한다. 

식약처 관계자는 “규제 과학 전문성을 바탕으로 안전성, 효과성이 충분히 확인된 치료제가 신속하게 심사‧허가돼 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 예정”이라고 전했다.

박선혜 기자 betough@kukinews.com 기사모아보기